奥维昔巴特
是一种强选择性、非全身性、
回肠胆汁酸转运体抑制剂
是治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症
（PFIC）的靶向药物
正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引起功能损害，导致胆汁酸泵入毛细胆管障碍，就可能发生胆汁淤积及相关疾病。目前的研究已经证实包括ATP8B1、ABCB11和ABCB4在内相关基因的突变是PFIC类疾病的主要病因。由于胆汁酸淤积于肝脏与体循环中，胆汁酸会导致毛细胆管及肝细胞损伤，胆汁淤积与肝功能损害逐步加重，患者将会出现*疸、瘙痒等症状，若不及时治疗，甚至可能进展为失代偿期肝硬化、肝细胞癌或肝功能衰竭。
进行性家族性肝内胆汁淤积（progressivefamilialintrahepaticcholestasis，PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病，其特征是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内，继而迅速进展，导致门静脉高压、肝衰竭、甚至肝癌。部分类型在青少年、成人也有发病。目前尚无确切的PFIC发病率报道，研究表明，PFIC约占婴幼儿胆汁淤积症的9%～13%。早期诊断、治疗可能改善预后。
目前根据致病基因不同分为不同的PFIC亚型，临床表现和疾病预后不同
根据致病基因不同，既往将PFIC分为3型：1型是由编码FIC1的ATP8B1基因突变所致；2型是由编码胆盐输出泵（bilesaltexportpump，BSEP）的ABCB11基因突变所致；3型是由编码多药耐药蛋白3（multidrugresistanceprotein3，MDR3）的ABCB4基因突变所致。近年来随着研究的深入，逐步发现了由TJP［（编码紧密连接蛋白2（tightjunctionprotein-2，TJP2），位于9号染色体］，NR1H4［（编码法尼醇受体（farnesoidXreceptor，FXR），位于12号染色体］及MYO5B（编码肌球蛋白VB，位于18号染色体）等其他基因突变引起的胆汁淤积。表1总结了不同类型PFIC的致病基因和典型临床表现。
奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠
目前尚无针对PFIC特异性药物，降低这类患者的血清胆汁酸浓度，减轻他们的瘙痒症状，以预防肝病的进展，并提高生活质量是目前较为